Mavorixafor（商品名Xolremdi）是一种口服CXCR4拮抗剂，主要用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。以下是关于其用途的详细介绍：
一、WHIM综合征概述
WHIM综合征是一种罕见的遗传性免疫缺陷疾病，其特征是CXCR4/CXCL12通路异常过度信号传导，导致骨髓中白细胞的动员和迁移受损。该综合征的缩写反映了其主要特征，包括疣（warts）、低丙种球蛋白血症（hypogammaglobulinemia）、反复感染（infections）和骨髓潴留（myelokathexis）。WHIM综合征患者血液中的中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平非常低，这使得他们容易反复感染，患肺部疾病的风险更高，以及持续性人乳头瘤病毒（HPV）感染引起的并发症，例如难治性尖锐湿疣。此外，由于丙种球蛋白水平低，这些人的抗体产生可能有限，并且患某些类型癌症的风险增加。
展开剩余57%二、Mavorixafor的作用机制
Mavorixafor通过阻断CXCL12与CXCR4受体的结合，抑制CXCR4信号通路过度激活，从而促进骨髓中的中性粒细胞和淋巴细胞释放到外周血中，增加其数量并改善免疫功能。
三、Mavorixafor的疗效
临床试验数据：Mavorixafor的III期临床试验（4WHIM）显示，治疗24周后，患者年化感染率降低64%（从4.03次降至1.45次）。中性粒细胞绝对计数（ANC）和淋巴细胞计数显著升高，且疗效持续至治疗48周。
改善生活质量：Mavorixafor可减少患者抗生素使用和住院次数，显著改善生活质量。
四、Mavorixafor的批准情况
美国FDA批准：2024年4月，Mavorixafor获得美国FDA批准，成为首款专门针对WHIM综合征患者的靶向疗法。
欧洲EMA评估：目前，Mavorixafor的上市授权申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）的评估，若获批将成为欧洲首个针对WHIM综合征的治疗药物。
五、Mavorixafor的其他潜在用途
除了WHIM综合征外，Mavorixafor还在探索其他潜在适应症，如慢性中性粒细胞减少症、嗜中性白血球减少症、华氏巨球蛋白血症等。此外，由于CXCR4在多种癌症中高度表达，Mavorixafor在癌症治疗领域也展现出潜力，但目前尚无明确结论。
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